Le malattie rare costituiscono una sfida significativa per i sistemi sanitari moderni, non solo per la loro complessità clinica e la bassa prevalenza, ma anche per l’urgenza di garantire percorsi di cura personalizzati e accessibili. La gestione di queste patologie richiede un approccio integrato, multidisciplinare e un costante aggiornamento su temi critici come l’accesso precoce alle terapie innovative, la gestione delle carenze di medicinali e l’impiego di piattaforme digitali per la governance dei farmaci.

Questo corso intende offrire un’opportunità formativa unica, guidando i partecipanti attraverso le principali novità in ambito scientifico, normativo e organizzativo. Saranno approfonditi aspetti come le strategie di early access, il ruolo dei registri regionali, la ricerca clinica e indipendente, e l’ottimizzazione delle terapie domiciliari. L’obiettivo principale è supportare i professionisti sanitari nella gestione quotidiana delle malattie rare, favorendo il confronto interdisciplinare e interregionale per migliorare la presa in carico dei pazienti e garantire una risposta tempestiva alle loro esigenze.